thalassemia

НАСЛЕДСТВЕННЫЕ ФОРМЫ ГЕМОЛИТИЧЕСКИХ АНЕМИЙ- ТАЛАССЕМИИ

Талассемия – одна из самых частых наследственных аномалий человека, характеризующихся  нарушением синтеза гемоглобина в результате уменьшения или отсутствия одной или нескольких глобиновых цепей.  Различают  следующие основные  виды  талассемий: а) альфа — талассемию с нарушенным  синтезом альфа гемоглобиновых цепей; б) бета   талассемию (малая талассемия при гетерозиготном  носительстве и большая талассемия или болезнь Кули – при гомозиготном) с нарушением образования  бета – глобиновых цепей.  Кроме этих двух форм существует  еще и промежуточная форма бета -= талассемии.  Сочетание ее с серповидноклеточной анемией  образует новую наследственную патологию гемоглобинопатии – дрепаноталассемию.  В целом талассемия относится к группе анемий с нарушенной утилизацией внутриклеточного железа для синтеза гемоглобина. В результате, в организме больных развивается неэффективный эритропоэз – ретикулоцитопения  при эритроидной гиперплазии костного мозга.

            В последние годы болезнь имеет тенденцию к распространению по всей территории РФ за счет широкой миграции населения  и увеличения числа  смешанных браков. Распространению  заболевания способствуют этнические факторы и обычаи – родственные браки.

     КЛИНИКА. Все формы талассемий имеют схожую клиническую  картину,  которые  варьируют по степени тяжести. Так малая (гетерозиготная форма) бета талассемия и альфа талассемия в основном протекают бессимптомно и характеризуются как носительство болезни. Бета талассемия встречается чаще других  вариантов  талассемии. При большой бета-талассемии  анемия обычно выявляется в первые месяцы жизни ребенка и в дальнейшем прогрессирует, делая больного трансфузионно- зависимым.  Течение заболевания зависит от адекватно проводимой терапии.  Больные не получающие вовремя переливания крови, погибают в раннем возрасте.  Клиника заболевания характеризуется бледностью кожных покровов, анемией, прогрессированием гемохроматоза с последующей пигментацией кожи. Больные отстают в физическом развитии, развивается гепато- и спленомегалия, замедляется  физическое и половое развитие, появляются костные изменения («монголойдный тип лица), снижен иммунитет. Нередко развитие гемохроматоза в органах приводит к нарушению их функций (перикардит, ранний цирроз печени, поражение эндокринной  системы).

       Промежуточная талассемия отличается появлением признаков заболевание в возрасте 3 – 6 лет и более благоприятным течением. Внешний вид больного практически не изменен.  На первый план выступают признаки внутрисосудистого гемолиза с анемией ( желтушность кожи и склер) и гепатоспленомегалия. Следует отметить возможность отрицательной динамики болезни с  переходом его в трансфузионно-зависимую форму. Дифференциальный диагноз чаще всего проводится с железодефицитной анемией, так как  талассемии с гипохромными эритроцитами и микроцитозом  напоминает железодефицитное  состояние. Основные различия при указанных заболеваниях касаются  нарушений  при исследовании костей скелета и в обмене железа. Уровень последнего  повышен при талассемии и снижен при железодефицитной анемии.        Для постановки диагноза и форм талассемии  используется количественное  определение типов гемоглобина (метод электрофореза ). В норме, в здоровом организме  определяется 3 типа гемоглобина: гемоглобин А (HbA), гемоглобин А2 (HbA2) и гемоглобин F (HbF).  При гомозиготной бета-талассемии обычно увеличен уровень гемоглобина F, достигая, в некоторых случаях, 90 %. У больных с гетерозиготной формой бета-талассемии, повышено содержание HbA2. Процентное содержание гемоглобинов А2 и F, при альфа-талассемии, обычно остается в норме и диагноз приходится ставить исключая причины других микроцитарных анемий. У больных в лабораторных анализах определяется другой патологический гемоглобин Н (HbH). Статья подготовлена д.м.н., профессором Байтаевой Д.А.

Лечением талассемии занимается гематолог. Получить консультацию гематолога (второе мнение) по всей России можно через наш сайт —baytaeva.ru